美国罗克维尔和中国苏州年10月10日/美通社/--信达生物制药集团（香港联交所股票代码：），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，很高兴看到高选择性RET抑制剂塞普替尼（40mg80mg胶囊）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。
塞普替尼由礼来制药研发。年3月，信达生物与礼来制药进一步深化肿瘤领域的战略合作，其中包括信达生物从礼来获得塞普替尼在中国的独家商业化权利，全权负责塞普替尼的定价、进口、营销、分销和销售推广。信达生物将利用其大癌种领域丰富的产品管线，成熟完备的肿瘤商业化平台能医院和药店的广泛商业覆盖优势，旨在为中国的癌症患者提供具有强大组合协同效应的综合解决方案。
塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，于年5月获得美国FDA批准，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂[1]。年11月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了塞普替尼的上市申请，该申请被纳入优先审评审批程序，加速了塞普替尼的获批进程。此次在中国获批是基于全球研究LIBRETTO-的数据和LIBRETTO-研究中国人群数据。
LIBRETTO-研究,是一项评估塞普替尼治疗RET驱动型癌症患者的最大规模的全球I/II期临床试验。研究终点主要的疗效考量是确认的客观缓解率（ORR）和中位缓解持续时间（DoR）。NSCLC人群最新研究结果已在年欧洲肺癌大会（ELCC）上发表[2]，而甲状腺癌人群最新研究结果已在年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发表[3]。
研究结果显示，对于RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者、RET突变型的晚期或转移性MTC患者、RET融合阳性的晚期或转移性TC患者，塞普替尼显示出有效且持久的抗肿瘤活性及良好的安全性数据。
NSCLC患者中，IRC评估的ORR为84.1%（95%CI：73,92），中位DoR为20.2个月（95%CI：13，NE），中位PFS为22个月（95%CI：14，NE）。在例经治患者中，ORR为61.1%（95%CI：55，67），中位DoR为28.6个月（95%CI：20，NE），中位PFS为24.9个月（95%CI：19，NE）[2]。在未接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的例RET突变的晚期MTC患者中，IRC评估的ORR为81%（95%CI：74，87），随访2年左右，中位DoR和中位PFS均未达到;在既往接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的例RET突变的晚期MTC患者中，ORR为73.5%（95%CI：66，80)，中位DoR未达到，中位PFS为34个月（95%CI：26,NE）[3]。在12例初治RET融合阳性的晚期TC患者中，IRC评估的ORR为92%（95%CI：62,），中位DoR未达到（95%CI:15,NE），1年PFS率为%（95%CI:,）[3],[4]；22例既往接受过系统性治疗的RET融合阳性的晚期TC患者，ORR为77%（95%CI：55,92)，中位DoR为18个月（95%CI：10，NE），1年PFS率为69%（95%CI:43,85）[4]。塞普替尼耐受性良好，大部分不良反应（AE）为低级别，可控制并且可逆，仅3-4%的患者因治疗相关的AE停药[2-4]。
LIBRETTO-研究[5],[6]是一项旨在评估塞普替尼用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、Ⅱ期临床试验，共入组77例RET基因变异晚期实体瘤中国患者，包括47例RET融合阳性晚期NSCLC患者，29例RET突变晚期MTC患者和1例RET融合阳性晚期TC患者。该研究全文已分别于年7月[5]（NSCLC部分）和8月[6]（MTC/TC部分）发表在《TherapeuticAdvancesinMedicalOncology》期刊上。
研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。
在26例纳入主要分析集（PAS）的NSCLC患者中，IRC评估的ORR为69.2%（95%CI：48.2-85.7），初治患者（8例）ORR为87.5%（95%CI：47.3-99.7），经治患者（18例）ORR为61.1%（95%CI：35.7-82.7）；94.4%的患者在中位随访9.7个月时仍持续缓解[5]。在26例纳入PAS的MTC患者中，IRC评估的ORR为57.7%（95%CI：36.9-76.6），初治患者（17例）ORR为58.8%（95%CI：32.9-81.6）；经治患者（9例）ORR为55.6%（95%CI：21.2-86.3）；93.3%的患者在中位随访8.7个月后持续缓解[6]。对于入组的1例RET融合阳性的晚期TC初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），IRC确定最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续[6]。塞普替尼耐受性良好，大部分AE为低级别，可控制并且可逆，仅3.9%的患者因治疗相关的AE停药[5],[6]。
上海医院陆舜教授表示："RET是NSCLC的罕见靶点，但罕见靶点并不‘罕见，在我国NSCLC患者基数庞大的背景下，这部分患者存在一定的绝对数量，其生存状态同样值得
