北京哪有白癜风专科医院 https://baike.baidu.com/item/%E5%8C%97%E4%BA%AC%E4%B8%AD%E7%A7%91%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E5%8C%BB%E9%99%A2/9728824RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，其异常是包括甲状腺癌在内的多种类型肿瘤的罕见驱动因素，此前并没有专门针对此基因异常的靶向药物。年5月，美国FDA已批准RET靶向新药Selpercatinib(Retevmo)用于需要系统性治疗和放射性碘治疗难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。
Selpercatinib药物介绍
商品名：Retevmo
药品名：Selpercatinib
其他名称：LOXO-
生产商：礼来(EliLilly)
港安健康国际医疗
Selpercatinib是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准Selpercatinib用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。
Selpercatinib国际研究数据
单臂多中心I/II期LIBRETTO-试验对Selpercatinib进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=)。这项开放标签试验在12个国家的65个中心进行，患者连续28天口服Selpercatinib(胶囊或液体制剂)，直到疾病进展、死亡、不可接受的*性反应或撤回同意。参与试验第1阶段剂量递增部分的患者接受Selpercatinib，剂量范围为20mg，每日1次至mg，每日2次。在至少一个治疗周期后，允许患者剂量增加到研究者确定的安全剂量。所有参与第2阶段试验的患者均接受推荐剂量的毫克，每天两次。
主要终点是客观反应(完全或部分反应)，由放射科医生独立评审委员会根据实体瘤反应评价标准(RECIST)1.1版确定。次要终点包括客观颅内反应、无进展生存率，反应的持续时间和安全性。所有反应都需要在第一次评估显示反应后至少4周进行第二次连续放射学评估来确认。
结果显示：研究者在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童和成年患者中，评估了Selpercatinib的疗效。该试验纳入了19名放射性碘难治患者(如果合适的话)，他们之前接受过另一种全身治疗，8名放射性碘难治患者没有接受任何额外治疗。19名接受过治疗的患者的ORR为79%(95%CI:54%，94%);87%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。对8例接受放射性碘治疗且无其他后续治疗的患者进行疗效评估，所有8名患者均有反应，总缓解率达%(95%CI:63%，%)，75%的患者反应持续6个月或更长时间。
另外，在12岁及以上的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中，试验纳入了既往接受过卡博扎尼、凡德他尼或两者治疗的患者，以及未接受这些药物治疗的患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69%(95%CI:55%，81%);76%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。对88例既往未接受MTC治疗的患者进行疗效评估。这些患者的ORR为73%(95%CI:62%，82%);61%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。
安全性方面，最常见的不良反应，包括实验室异常，(≥25%)是天冬氨酸转氨酶升高、丙氨酸转氨酶升高、血糖升高、白细胞减少、白蛋白减少、钙减少、口干、腹泻、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、高血压、疲劳、水肿，血小板减少，总胆固醇增加，皮疹，钠减少，便秘。
港安健康温馨提示：FDA的批准是基于Selpercatinib对于RET融合基因肿瘤的卓越优势，也意味着RET融合阳性的甲状腺癌患者有了能够选择性地并强效地抑制RET的治疗方案。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治医院和专家。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。
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