RET变异甲状腺癌治疗再添新药
本月初，美国食品药物监督管理局FDA批准了pralsetinib（普拉替尼）的新适应症，用于治疗：
12岁及以上需要系统治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者。
12岁及以上需要系统治疗且放射性碘难治的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。
这也是本年内继selpercatinib（塞尔帕替尼，Loxo-）后，第二款获批用于RET变异晚期或转移性甲状腺癌的特异靶向药。
普拉替尼的获批，是基于多中心开放标签临床试验ARROW公布的有效数据。试验结果表明，在55名此前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者中，总体缓解率（ORR）为60%(95%CI:46%,73%);79%患者的反应持续时间（DOR）超过6个月。
另外，试验纳入29名此前未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变MTC患者，ORR为66%(95%CI:46%，82%);84%的患者DOR超过6个月。ARROW同时纳入9例放射性碘难治RET融合阳性甲状腺癌患者，经普拉替尼治疗后ORR为89%(95%CI:52%，%);所有患者的DOR均超过6个月。
优秀的试验数据表明，对于RET突变的MTC患者，无论是否接受过卡博替尼或凡德他尼治疗，使用普拉提尼均有显著疗效；普拉提尼治疗其他RET融合的甲状腺癌也有出色的表现。
两大新药同年获批，推动诊疗进入精准时代
RET基因变异是甲状腺癌的关键驱动因素之一。据估计，RET突变可在大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）患者中检出，多达95%的遗传性MTC患者都携带有RET突变。同时有近两成乳头状甲状腺癌（PTC）患者能检测出RET融合。因此相信有不少患者未来可以通过RET抑制剂获益。
更值得一提的是，12月18日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示普拉替尼纳入”突破性治疗药物品种”，拟定适应症为RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)患者的系统性治疗。此次纳入预期将加快普拉替尼在中国的临床审评和上市速度，有望成为首个进入中国并适用于甲状腺癌的RET抑制剂。
本年内，两大特异靶向RET抑制剂先后获FDA批准甲状腺癌的适应证，改变以往甲状腺癌靶向治疗依靠多靶点药物“撒网”的局面，寓示着甲状腺癌诊疗全面进入精准时代。
精准管理从明确结节诊断开始
虽然部分晚期或转移性的甲状腺癌患者有新的治疗选择，但对于肿瘤患者而言，越早明确诊断，就能有更大的机会获得更好的治疗效果，这也是甲状腺癌精准诊疗的核心理念之一。
在我国，甲状腺结节的诊出率逐年攀升，但仍有部分患者无法通过细胞学诊断结节良恶性。本年度首次发布的《甲状腺癌基因检测与临床应用广东专家共识（版）》中指出，明确诊断是肿瘤治疗的前提，可对结节穿刺样本进行分子标记检测，可协助甲状腺结节良恶性诊断和甲状腺癌亚类分型，同时避免过度治疗或者高复发风险患者治疗不足问题的发生。（更多详情可点击查看：甲状腺癌首个基因检测专家共识正式上线!）
除了上文提及的RET外，还有BRAF、TERT、RAS等有多个基因与甲状腺癌密切相关。对他们进行联合检测，不单可以明确诊断精确病理分型，评估预后协助治疗决策，还能提供碘疗、化疗、靶向治疗以及免疫治疗等疗效相关的评估信息。
为此，益善全新推出甲状腺结节/甲状腺癌精准管理基因检测方案，应权威指南要求，提供精准的结节诊断分子检测组合。针对确诊肿瘤的患者，根据肿瘤的病理分型推荐不同的检测方案，帮助临床选择个体化的精准治疗方式，使患者治疗获益最大化。
精准基因检测协助肿瘤患者找准治疗可能
对于明确诊断为恶性程度更高的甲状腺癌（如低分化甲状腺癌、未分化甲状腺癌、甲状腺髓样癌以及晚期/复发/转移性甲状腺癌）患者而言，全面评估所有治疗的可能性并进行疗效预测是最为迫切的精准治疗需求。为此，甲状腺癌安谱?打造三大系列，应用二代测序技术精准解析与甲状腺癌治疗及癌症发生发展相关的基因变异，全系列包含BRAF突变、RAS突变、TERT启动子突变、RET突变、RET融合、NTRK融合、PD-L1扩增及其免疫组化等检测项目，全面覆盖甲状腺癌预后评估、各类疗法疗效预测以及遗传性肿瘤筛查等临床应用，为患者筛选可能适用的临床试验，提供更精准的肿瘤个体化治疗方案指导。
随着肿瘤发生机制研究的深入，相信在不久的未来会有越来越多的特异靶向药面世，能使更多的甲状腺癌患者获益。以精准基因检测为基础的甲状腺结节/甲状腺癌精准管理已经成为诊疗的必要手段，精准的检测必定会帮助到更多患者选择最为合适的个体化治疗，为甲状腺癌的诊疗翻开新的一页。
关于益善
益善生物是专业从事肿瘤个体化医疗检测产品研发、生产及推广的高新技术企业，国家知识产权优势企业，为我国个体化医疗行业首家上市公司。益善生物承建中央和广东省资助共建的“个体化医学公共服务平台”，是“广东省个体化医学工程技术研究中心”。益善医学检验所连续十余年，在国际、国内个体化医疗靶标检测室间质量评比活动中取得满分成绩，在肿瘤高通量测序三大项目（ctDNA、体细胞突变检测流程、生信分析）中更是实现国家级室间质评满分全满贯，提供的医学检测结果得到多家三级医疗机构互认。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇