年12月1日，普拉替尼（Pralsetinib，俗称名BLU-）获美国FDA批准治疗12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性、需要系统性治疗且放射性碘（如适用）难治的甲状腺癌成人和儿童患者。在此之前，它作为针对RET和致癌性RET融合的强效、选择性抑制剂，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，已经可以通过大湾区香港等地申请获得
使95%患者的肿瘤缩小！这款RET高效药已提交FDA上市申请！
借此次获批之际，BLU-计划将在博鳌医疗先行区的项目扩展至RET融合阳性的甲状腺癌患者
成功参与项目的患者将会获得6个月的BLU免费治疗，在首次给药后，前两周患者需在海南当地住院观察以确保安全，后续定期回院拿药并检查。此项目，患者先行支付往返本（当）地交通费用和当地住院/住宿费用，后续进行诊疗检查费用报销（包含一名陪同家属交通费）。
哪些患者可以申请?
划重点：
1.年龄12岁以上；
2.不可手术切除的晚期或转移性甲状腺癌；
3.经病理学和可靠的基因检测报告证实，且临床医师确诊为致癌性RET融合驱动的甲状腺癌：包括如乳头状甲状腺癌（PTC），滤泡状癌（Hürthle细胞癌），低分化甲状腺癌等。不包括甲状腺髓样癌（MTC）；
4.放射性碘疗法难治或复发的，或者不适合接受放射性碘治疗的；
5.患者应具有适当的器官功能，包括心脏、肝、肾、血液功能等。临床医师根据药物已获批说明书判断为无潜在禁忌症，可耐受普拉替尼且可能获益。
患者如何申请
申请慈善赠药流程及具体递交资料，
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附赠知识点
患者治疗及检查要注意哪些事项？
Pralsetinib成人推荐剂量为mg，每日一次空腹状态服用。如患者因不良反应不能耐受，临床医师可依据说明书建议以及临床实际情况决定是否中断给药、降低剂量。患者的检查和治疗按照TKI类药物在肿瘤患者中通常的临床实践，以及参考普拉替尼说明书。
患者筛选及用药前检查应参考本地研究中心诊疗流程，建议的用药前检查项目：
患者基本信息、体格检查、生命体征、ECOG评分
全面病史，包括其他伴随疾病及合并用药情况
RET融合阳性基因检测报告由临床医生复核（包括具体的融合伴侣类型）
既往抗肿瘤治疗史（手术例如甲状腺切除及淋巴结清扫术，化疗，TKI类，放疗，放射性碘等），包括首诊时间，每次治疗开始和结束时间，治疗结局等
血常规、尿常规
血液学计数和常规生化实验室检查
肝功能、甲状腺功能
12导联ECG
肿瘤影像学检查（甲状腺癌患者需要检查颈部）
后续随访建议每1-2月回海南博鳌当地复查，包括：
体格检查、生命体征、ECOG评分
肿瘤影像学检查和疾病缓解情况（按RECIST标准评估）
血液学计数和常规生化实验室检查
肝功能、甲状腺功能
声明：本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。
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