对于甲状腺髓样癌（MTC），领域内专家对它的印象可以总结为“恶性程度较高”、“治疗手段有限”、“患者预后较差”等。让人欣喜的是，在本届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，医院高明教授牵头开展的一项“安罗替尼在局部晚期或转移性MTC患者应用的多中心、随机、双盲、安慰剂对照ⅡB期试验”进行了壁报展示和讨论。该研究纳入91例MTC患者，结果显示，与安慰剂相比，新型多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）——安罗替尼可显著延长患者的无进展生存（PFS）9.6个月，客观缓解率（ORR）及疾病缓解率（DCR）分别达48.39%和88.71%，同时安全性良好。
高明教授团队在ASCO年会现场
高明教授团队在现场与国际专家讨论研究
对于这一项研究开展的背景及其临床结果的启示，我们特别邀请主要研究者（PI）高明教授分享了他的观点。
专家简介高明，医院副院长，博士，教授，博士研究生导师。享受国务院特殊津贴专家，中国抗癌协会头颈肿瘤专业委员会主任委员，中国抗癌协会甲状腺癌专业委员会前任主任委员，中华医学会肿瘤分会副主任委员，中国抗癌协会理事，国际头颈肿瘤联盟委员，天津市抗癌协会甲状腺癌专业委员会主任委员
高明教授访谈视频
晚期MTC治疗手段有限，手术+靶向药物的“双驱”治疗模式具发展前景多年来，MTC的治疗主体还是以外科治疗为主，包括对原发灶及继发灶的治疗。虽然既往至今，甲状腺癌根治性手术及各类修复技术等外科技术手段发展很快，但当中晚期MTC发展到一定程度时，可用的外科治疗方法就有限了。此时，对于临床医生来讲，是比较痛苦的，因为手头的治疗方法无法实现临床期望的治疗目标。
在MTC的药物治疗领域，事实上，既往并没有太好的药物。曾经我们通过查阅文献、自己探索经验、开展体外试验等方式，尝试应用各种各样的化疗方案，但总体来说，MTC患者对化疗不敏感，最终的治疗效果均不是很理想。
但值得欣喜的是，近年来，随着科学技术的不断发展，一些新型靶向药物出现，其在晚期患者的治疗中展现出了非常好的应用前景，给患者带来了福音。基于此，虽然对于MTC患者来说很难实现其他肿瘤治疗的手术、化疗、放疗、靶向治疗“四轮驱动”，但在手术的基础上适时地结合靶向治疗的“双驱”可能是未来比较具前景的治疗模式。
安罗替尼用于MTC的研究结果给予了临床极大的信心正如上文所述，新型靶向药物的出现为MTC患者的治疗带来新的希望。安罗替尼是由我国自主研发的多靶点小分子TKI，主要抑制靶点包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、c-Kit等。前期开展的一项单臂的Ⅱ期临床研究结果评估了安罗替尼治疗晚期MTC的效果，结果令人欣慰，即PFS平均值达到了12.8个月，ORR为56.9%。
这次我们在ASCO年会上推出了关于安罗替尼治疗晚期MTC的双盲、安慰剂对照临床研究，在研究设计上更加完善。研究共纳入91例患者。目前的结果显示，安罗替尼较安慰剂可显著延长患者的PFS（20.67个月对11.07个月），同时ORR也达到了48.39%。
在安全性方面，研究所展示的结果是不错的，安罗替尼的整体不良反应发生率与其他靶向药物相似，甚至在部分不良反应方面，发生率更低。此外，安罗替尼治疗组严重不良反应发生率低，3/4级不良反应发生率基本低于10%。
总体来讲，我们对这个结果是比较满意的。通过这项研究的科学评估所得出的这一组数据给予了临床很大的信心，患者可以从治疗中临床获益。值得指出的是，这是我们国产的一个药物，从药效方面来看，安罗替尼的治疗效果与国外相应的药物基本相当，但在安全性方面，安罗替尼的表现似乎更好，部分不良反应的发生率方面较国外的药物更低。因此，特别期待这个药物治疗MTC的良好疗效与安全性能使其获批这一适应证，让更多的晚期MTC患者得到更好的治疗。
在临床中，大家可能会对靶向药物带来的不良反应产生顾虑，但正所谓“是药三分*”，任何一个药物或多或少会有部分不良反应，但是伴随着临床经验的积累，多个靶向药物的不良反应都可以用相关的拮抗药物进行处理，从而明显减轻不良反应对患者的影响。安罗替尼安全性较好，在临床应用时适当给予患者一些专业的指导，完全可以将这一药物的不良反应控制在较低的水平。
安罗替尼用于更多类型的甲状腺癌治疗前景可期事实上，除了在MTC患者中进行探索外，我们的研究团队还将安罗替尼的应用范围拓展到了分化型甲状腺癌。
在甲状腺癌中，MTC来源于甲状腺滤泡旁细胞，即C细胞，但临床上更多的患者是分化型甲状腺癌。对于难治性的分化型甲状腺癌，我们前期的一些研究发现，安罗替尼治疗具有较好的效果，甚至不亚于其在MTC患者中的效果，这一初步的分析结果非常令人振奋。这一研究结果我们不久后也会推出，敬请期待。我们也非常希望安罗替尼这一药物不仅能用于MTC患者，同样也能用于更多的分化型甲状腺癌患者。
心怀家国情怀，对国产创新药物充满期待除临床研究结果外，从创新药物研发角度来看，现在国内部分企业拥有很好的技术，能够研制很好的药物，这对临床来说是非常鼓舞人的事情。其实过去有创新药物研发领域，更多的是被国外药企垄断，他们研发技术及创新药物占据了绝对的市场。但在今天，我国的制药企业也能在创新药物研发中有较好的表现，这说明近年来，我国的综合国力在增强。事实上，包括临床医生在内，大家都有一种“家国情怀“，就是特别希望能够用国产的药物治疗中国患者，一方面，这些药物临床研究结果可能更适合于亚裔人，同时价格也会更加经济；另一方面，这些创新药物还会对整个专业领域的发展起到非常大的推动作用。
因此，我特别期待有更多的具有中国特色的药物出现，有更多中国药企投身于创新药物研发之中，使我国患者获益。
ASCO前方记者
刘芊（中国医学论坛报）
编辑整理
张二娟（中国医学论坛报）
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