6月28日，基石药业公布了RET抑制剂普吉华?（普拉替尼）在全球I/II期ARROW关键性试验的中国患者注册研究结果。研究数据显示，普拉替尼在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC中国患者中，显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，与以往报道的ARROW全球人群中一致，整体安全性与全球人群相似。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者后，普拉替尼在甲状腺癌领域取得的又一重磅进展。
甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的年全球最新癌症负担数据，中国在年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万。甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。
RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。中国RET突变型甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。
ARROW研究是一项旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。年9月，欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC全球患者的数据。在接受mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普拉替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%（95%CI：46%，74%），一例缓解待确认，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到（95%CI：不可评估）。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未达到（95%CI：7个月，不可评估）。在ARROW研究包括RET变异的名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件（≥15%）是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。
ARROW研究主要研究者、医院院长高明教授表示：“近年来，甲状腺癌发病率持续上升，但临床上用于RET突变MTC的治疗方案极为有限。针对RET变异的精准靶向药物在甲状腺癌适应证还均未在国内获批。我们很高兴看到普吉华?在RET突变MTC中国患者的关键性临床研究达到预期的结果，期待普吉华?能够满足更多甲状腺癌患者亟待解决的临床需求。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到普吉华?针对RET突变的中国甲状腺癌患者取得了优异的疗效，并且安全性良好。基石药业已于今年4月向NMPA滚动递交了普吉华?用于RET突变MTC和RET融合阳性TC的适应证，并被NMPA纳入优先审评。我们期待普吉华?用于甲状腺癌的适应证早日获批，惠及中国甲状腺癌患者。”
基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。此前，普拉替尼针对晚期或转移性RET突变MTC的拟定适应证已被中国国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种。今年4月，普拉替尼扩展适应证获中国国家药品监督管理局受理并被纳入优先审评，该扩展适应证包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性TC。
普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴BlueprintMedicines公司开发。基石药业与BlueprintMedicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利。
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