这种腹部疼痛竟是恶性肿瘤！
五年级后的暑假里，本该是享受最快乐的假期时光，艾玛（Emma）却一直感到腹痛，并且体重迅速减轻，并且她的遗传性图雷特综合征又称小儿抽动症（Tourette）症状已经加剧了几个月，她的父母带她看了很多医生，但都无法找出问题所在。再又一次面见儿科医生时，艾玛进行了超声波检查。医生在她的右肾上发现了一个10厘米的肿瘤，进一步的CT扫描证实了这个灾难性的消息：艾玛得了肿瘤。几天之内，艾玛迅速接受了手术。因为肿瘤与肾脏交织在一起，所以她的整个右肾与肿瘤都被切除了。艾玛（Emma）医院里呆了八个月进行康复，同时，医生苦苦研究她得的究竟是什么肿瘤，预后如何。最终，医生宣布，艾玛得的是一种未分化的软组织肉瘤，目前没有发现转移灶。于是，艾玛（Emma）从本该步入中学的那天开始了七个周期的化疗。同时，腹部还进行了26次放疗，这对于一个13岁的孩子来说是极其残酷的。好在五个月后的检查显示她的病情缓解了。大家都以为最坏的已经过去了，可以开始全新的生活了。化疗无效，即将面临分别！
不幸的是，在年11月，艾玛（Emma）的例行检查扫描显示癌症已经复发，并且转移到肺部，她的癌症已经到了IV期，预后很差。她的父母决定在度过圣诞节后让艾玛重新开始化疗，但是三个周期后，艾玛无法承受化疗带来的巨大副作用，并且化疗并没有阻止癌症的进展。艾玛的主治医生已经跟她的父母说可以进入临终关怀了。抗癌特药让她获得重生！再无需化疗！
但是和所有的父母一样，艾玛的父母也从未放弃希望，哪怕有一线希望，他们也要竭尽一切去尝试。最终，医院的专家们对艾玛的组织样本进行了全基因组测序，结果显示，艾玛的癌症是由NTRK融合引起的。幸运的是，当时正在研发的一种针对于NTRK基因融合的新型抗癌药正在进行临床试，初步的研究显示，这种新型药物对NTRK融合引起的癌症显示出巨大的临床效果。再无需化疗！艾玛顺利入组了，在开始使用larotrectinib的一个月内，Emma的健康状况开始好转，治疗1个月扫描显示肿瘤缩小了50％。一个月后，肿瘤进一步缩小。右边是治疗前，左边是治疗后并且接受拉罗替尼和接受化疗的生活质量完全是天壤之别，艾玛的父母说，接受化疗时，她的身体非常虚弱，而接受拉罗替尼的治疗后，艾玛的体种增加了近30磅，已经重回校园开始初一的生活，并且开始学习跳舞。Larotrectinib挽救了Emma的性命。“治愈系”抗癌药--拉罗替尼
相信看了艾玛的治疗经历，大家都很好奇他使用的新型抗癌药究竟是何方神圣，是不是只对艾玛的肿瘤有特效？其他的癌症是否适合？这款药物是不是还在临床试验中，患者无法接受治疗？
可以肯定的告诉大家，艾玛的抗癌成功绝对不是个案，因为权威的数据显示，这款药物的有效率高达75%，并且其中有22%的患者完全缓解，也就是病灶完全消失。下面我们一起来看下这款药物的详细介绍。
Larotrectinib是LoxoOncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。
其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。
年底，这款“治愈系”抗癌神药拉罗替尼完成临床试验，在万众期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-,这是上市前的代号），它的数据就震惊了肿瘤界，客观缓解率75%，完全缓解率22%，这个惊艳的结果让人深深的记住了它的大名LOXO-以及它的特异性靶点NTRK.部分儿童肿瘤患者也迎来了春天，因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！
因此，Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。
药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-)
美国上市时间：年11月26日
药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症
针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者
制造企业：Bayer(拜耳）和LoxoOncology共同研发
使用剂量：
成年人：Larotrectinib（拉罗替尼）对成年人的剂量是每天口服mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受*性！
儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是mg/m2,每日口服两次，与或不与食物同服。
不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。
治疗费用堪称天价！
虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是目前仅在美国上市，并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32,美元（30天mg），每年美元（约多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。好消息！拉罗替尼将在国内招募成人和儿童实体瘤患者！
近日，我们在clinicaltrails的